美国首个人体“基因剪刀”抗癌试验通过安全审查
2016年06月23日来源： 新华社
新华社华盛顿６月２２日电（记者林小春）美国国家卫生研究院一个咨询委员会２１日批准了首个利用被誉为“基因剪刀”的ＣＲＩＳＰＲ基因编辑技术来治疗癌症的人体临床试验，让这种目前备受关注的生物医学技术在美国距临床试验仅差美国食品和药物管理局批准一步之遥。
美国国家卫生研究院“重组ＤＮＡ咨询委员会”批准了这项由美国宾夕法尼亚大学提交的临床试验计划。该委员会负责对在美国进行的基因疗法临床试验进行安全及伦理审查。这项试验还需美国食品和药物管理局放行才能开始实施。如果最终获得批准，研究人员将招募１８名现有治疗方法已不起作用的黑素瘤、多发性骨髓瘤以及肉瘤患者，在宾夕法尼亚大学、加利福尼亚大学旧金山分校以及得克萨斯大学ＭＤ安德森癌症研究中心三个地点开展临床试验。
按计划，研究人员将从患者身上提取免疫Ｔ细胞，利用一种无害病毒让Ｔ细胞具有一种名为ＮＹ－ＥＳＯ－１蛋白质的受体。ＮＹ－ＥＳＯ－１蛋白质常存在于某些肿瘤细胞上，经改造的Ｔ细胞在被输入患者体内后，就能识别表达ＮＹ－ＥＳＯ－１蛋白质的肿瘤细胞、对肿瘤细胞发起攻击。
然而，受改造的Ｔ细胞不易增殖、存活时间不长。为延长Ｔ细胞存活时间、提高其杀灭癌细胞的效率，研究人员希望利用ＣＲＩＳＰＲ技术，破坏一种名为ＰＤ－１蛋白质的合成。这种位于Ｔ细胞表面的蛋白质抑制Ｔ细胞发生免疫反应后的活性，而肿瘤细胞能够激活ＰＤ－１蛋白质来躲避Ｔ细胞的攻击。此外，研究人员还打算敲除编码Ｔ细胞表面其他两种主要蛋白质受体的基因，让Ｔ细胞经改造获得的ＮＹ－ＥＳＯ－１蛋白质受体更有效。
ＣＲＩＳＰＲ技术诞生至今只有４年时间，是生物医学史上第一种可高效修改基因组的工具，具有精确、成本低以及操作简便等特点。基于ＣＲＩＳＰＲ展现出的巨大能力，美国《科学》杂志在２０１２年和２０１３年两次把它评为十大突破，２０１５年更是把它选为“年度头号突破”。
据美国《麻省理工学院技术评论》报道，美国社交网站脸书的首任总裁肖恩·帕克投资２．５亿美元建立的“帕克癌症免疫疗法研究所”将为这项试验提供资助。
